Учёные приблизились к потенциальной генетической терапии синдрома Дауна с помощью модифицированного CRISPR

В медицинском мире всегда есть место для удивительных открытий и неожиданных решений. Например, вот эти неврологи из Бостона — они решили пойти по-крутому и использовать CRISPR/Cas9 против синдрома Дауна! Как будто генетика стала настоящим полем боя, а учёные — настоящими генетическими ниндзя, сражающимися с лишней хромосомой как с самым коварным врагом.

Учёные там в Бостоне в лаборатории вертят свои стержни CRISPR/Cas9, точно как джедаи свои световые мечи.

Им удалось «заглушить» эту дополнительную копию 21-й хромосомы. Это же как в фильмах про пришельцев: один раз заглушил хромосому, а потом уже и пришельцы покорятся!

Синдром Дауна, конечно, не шутка. Встречается часто, как бананы на базаре.

Особенно часто у новорожденных. Так что эти учёные решили не шутить и пойти ва-банк: выключить лишнюю хромосому!

Представляете? Вот так просто — щелк и нет лишней хромосомы!

Надо же было раньше придумать.

Но шутки в сторону, это серьёзный шаг вперёд для медицины. Разработать систему, которая может помочь людям с синдромом Дауна — это как минимум заслуживает аплодисментов. Уже можно представить себе очередь из генетических болезней, которые теперь начнут получать по посылке CRISPR/Cas9.

Исследователи говорят, что у них получилось замечательно: XIST интегрировался в клетки с трисомией 21!

Теперь они будут экспериментировать на мышах. Вот только представьте этот мышиный Гарвард: мыши-учёные со своими мышиными дипломами и мышиными лабораториями. Может быть, они тоже захотят подключиться к этой модификации CRISPR/Cas9?

Как бы то ни было, это действительно интересное направление исследований.

Если все пойдёт по плану, то скоро мы можем услышать новости о первых успешных клинических испытаниях на людях. И тогда можно будет сказать: «CRISPR/Cas9 — это не просто нож для нарезки ДНК, это инструмент для создания чудес!»